Marian McGlockin padece de uma doença conhecida como alzheimer infantil, cuja esperança de vida não ultrapassa os 10 anos. Quando foi diagnosticada com NPC, os médicos afirmaram aos pais da menor que esta perderia a capacidade de andar, de falar e até de comer. Foi-lhes também referido que a criança perderia a capacidade de reconhecer os familiares. Contudo, a pequena Marian McGlockin foi sujeita a um tratamento experimental com o medicamento VTS 270 e conseguiu ter uma vida ativa. Está a frequentar a pré primária e gosta muito de dançar. «Acreditamos que ela não teria chegado aos quatro anos sem este medicamento. Foi um milagre», afirmaram os progenitores em entrevista. Marian não só não piorou como manifestou francas melhoras depois de ter dado início ao ensaio clínico com VTS-270.

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Medicamento injetado na coluna vertebral ajudou menina a ultrapassar alzheimer infantil

O drama da família começou quando perceberam, aos seis meses de vida, que a filha tinha um crescimento irregular e decidiram levá-la ao médico. Os exames mostraram o baço com dimensões normais num adulto. Aciclodextrina, um químico presente na composição do VTS-270, permite que o colesterol possa ser metabolizado e eliminado das células. O medicamento é injetado na coluna vertebral para ajudar à descomposição do colesterol.
«Estávamos aterrorizados com a ideia de que Marian pudesse perder a capacidade de anda ou de comer e que pudesse não nos reconhecer mais. Estamos muito gratos por termos sido aceites neste ensaio e acreditamos que um dia possa haver cura para esta doença tão terrível», concluíram os pais da menor.

Sara, de 36 anos, e Paul, de 35, tiveram outra criança, sem sinais da doença. Esperam que os irmãos possam crescer juntos. A doença Niemann-Pick tipo C causa rigidez muscular, demência, convulsões e aumenta o tamanho dos órgãos. Ainda não existe cura.

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