Nova terapia genética devolveu a visão total ou parcial a deficientes visuais que perderam a visão por sofrerem de retinite pigmentosa. esta condição é a que provoca maior número de casos de cegueira intratável em jovens. Os resultados do estudo foram publicados na Nature Medicine esta semana.

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O estudo recrutou 14 pacientes para receber uma injeção ocular com vírus que causou a cegueira. No final do estudo, dos 12 pacientes que receberam o tratamento 100% ganharam ou mantiveram a visão no olhos tratados. Durante os cinco anos seguintes após o tratamento, apenas 25% dos olhos não tratados – que atuavam como grupo controlo – mantiveram a visão.

Terapia genética foi alargada já a 9 países da União Europeia e da América do Norte

Este foi o primeiro teste de terapia genética do mundo para tratar condições deste tipo. O tratamento foi «geralmente bem tolerado», sem preocupações «significativas de segurança». Os resultados «iniciais da melhoria da visão foram mantidos durante o tempo  em que acompanhámos os pacientes». E, «em vários pacientes, a injeção terapêutica ocorreu há mais de 5 anos», confirmou Robert MacLaren, oftalmologista que liderou o estudo. No mês passado, a Agência Europeia de Medicamentos aprovou formalmente o primeiro tratamento de terapia genética para uma doença ocular diferente.

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Os especialistas prevêem que outras doenças hoje incuráveis poderão vir a ser tratadas com esta nova terapia genética. Tratamentos que deverão ser aprovados nos próximos anos. O sucesso do estudo de Oxford deu agora origem testes internacionais, agora com um universo de pacientes mais alargado. Cem pacientes de nove países da União Europeia e da América do Norte beneficiam já de alguns resultados. Se obtiver o mesmo sucesso, o próximo ensaio poderá resultar na aprovação formal do tratamento de terapia genética pelos órgãos de regulação de todo o Mundo.

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